重慶2018年8月31日電 /美通社/ -- 2018年10月17日-19日，聚焦“創(chuàng)新、務(wù)實(shí)、合作”主題，“2018創(chuàng)新藥物發(fā)現(xiàn)的前沿與實(shí)踐國(guó)際高峰論壇”和“第8屆 DNA 編碼化合物庫(kù)技術(shù)國(guó)際高峰論壇”在成都同期舉辦。大會(huì)匯集全球各界領(lǐng)軍人物，圍繞生物制藥國(guó)家政策及行業(yè)趨勢(shì)，新藥研發(fā)新靶點(diǎn)及真實(shí)案例，深度聚焦 DNA 編碼化合物庫(kù)技術(shù)、AI、大數(shù)據(jù)等創(chuàng)新技術(shù)等前沿?zé)衢T議題，結(jié)合主題演講、One-on-One Partnering Meeting、項(xiàng)目路演、展臺(tái)展示、墻報(bào)展示等多渠道。本次活動(dòng)由成都先導(dǎo)、美國(guó)輝瑞亞洲創(chuàng)新中心、默沙東研發(fā)（中國(guó)）、強(qiáng)生亞太創(chuàng)新中心、葛蘭素史克、深圳微芯聯(lián)合主辦，藥智網(wǎng)承辦，旨在搭建一個(gè)生物醫(yī)藥前瞻資訊和前沿思想交流分享的全球智慧平臺(tái)，一個(gè)新藥研發(fā)技術(shù)交流、整合的創(chuàng)新技術(shù)平臺(tái)，同時(shí)成為一個(gè)對(duì)接創(chuàng)新資源、促進(jìn)跨界商務(wù)合作的國(guó)際商業(yè)平臺(tái)。
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與過(guò)去15年跨國(guó)藥企爭(zhēng)先在華建立研發(fā)中心的繁榮景象相比，近幾年跨國(guó)藥企對(duì)其在華研發(fā)中心及投入資源的大幅削減甚至關(guān)閉重組，讓人不免對(duì)新藥研發(fā)前景擔(dān)憂。據(jù)德勤2017年12月發(fā)布的報(bào)告，2017年全球12家排名靠前的大型制藥企業(yè)的新藥研發(fā)投資回報(bào)率僅為3.2%，上市一款新藥的成本高達(dá)19.9億美元。
除了巨大的研發(fā)投入，通常新藥上市時(shí)，最初化合物專利保護(hù)期也所剩無(wú)幾，觸底可見的專利保護(hù)期甚至無(wú)法支持到新藥銷售峰值就要面對(duì)仿制藥的圍攻及專利挑戰(zhàn)。
在保證新藥質(zhì)量前提下，如何縮短研發(fā)周期，提高成功率成為所有制藥人關(guān)心的話題。本屆峰會(huì)不僅從新藥研發(fā)實(shí)例，企業(yè)研發(fā)戰(zhàn)略分享，政策解讀來(lái)探究如何提高新藥研發(fā)效率，還首次引入“第8屆 DNA 編碼化合物庫(kù)技術(shù)國(guó)際高峰論壇”。該峰會(huì)是首次移師中國(guó)，未來(lái)將在波士頓、蘇黎世與中國(guó)成都三地輪流舉辦，將有力推動(dòng)亞洲地區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)與國(guó)際的深度接軌。
DNA 編碼化合物庫(kù)技術(shù)是當(dāng)前新藥研發(fā)領(lǐng)域前沿的技術(shù)之一，近些年不斷受到資本和藥企青睞。該技術(shù)最初是由 Scripps 研究院的 Sydney Brenner（2002年諾貝爾生理與醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)獲得者）和 Richard Lerner（時(shí)任Scripps研究所所長(zhǎng)）于1992年提出。根據(jù)對(duì)1992-2018年7月期間被 PubMed 數(shù)據(jù)庫(kù)收錄的 DNA 編碼化合物庫(kù)技術(shù)相關(guān)文獻(xiàn)分析，在學(xué)術(shù)界和工業(yè)界，DNA 編碼化合物庫(kù)技術(shù)的研究與應(yīng)用自2012年開始呈現(xiàn)上升趨勢(shì)，眾多基于 DEL 技術(shù)的新藥研發(fā)成果、大型交易合作及從事 DNA 編碼化合物庫(kù)的公司也自這一時(shí)間節(jié)點(diǎn)開始密集公開。
據(jù)進(jìn)一步統(tǒng)計(jì)，全球 Top 20（按2016年銷售額排名）的藥企中，有19個(gè)通過(guò)外部合作或內(nèi)部研發(fā)方式利用 DNA 編碼化合物庫(kù)技術(shù)布局新藥研發(fā)。
DNA編碼化合物庫(kù)技術(shù)賦能新藥研發(fā)
傳統(tǒng)的化合物庫(kù)，受限于化合物合成成本高，存儲(chǔ)空間要求大，篩選條件要求嚴(yán)苛及自動(dòng)化程度要求高諸多限制，可供篩選的化合物庫(kù)的容量往往在百萬(wàn)級(jí)。而先導(dǎo)化合物發(fā)現(xiàn)的重要條件就是需要有足夠數(shù)量的化合物可供篩選。大型化合物庫(kù)常需要經(jīng)過(guò)數(shù)十年積累及大量持續(xù)的資金投入，對(duì)于中國(guó)致力于新藥研發(fā)的公司，用常規(guī)方法建造一個(gè)數(shù)百萬(wàn)級(jí)的化合物庫(kù)并非較佳選擇。但科學(xué)家們追求更大化學(xué)空間的腳步從未停歇，并將目光聚集到了 DNA 編碼化合物庫(kù)技術(shù)領(lǐng)域。
相對(duì)于傳統(tǒng)技術(shù)，DNA 編碼化合物庫(kù)不僅能夠觸及更廣闊的化學(xué)空間，由于對(duì)試劑需求量，硬件設(shè)施等要求相對(duì)更易實(shí)現(xiàn)，合成及篩選成本顯著降低。此外，篩選周期短，篩選化合物數(shù)量大（百億級(jí)），同時(shí)可平行進(jìn)行多個(gè)篩選條件等優(yōu)勢(shì)也是備受關(guān)注的重要原因。
中國(guó)的DNA編碼化合物庫(kù)技術(shù)已走在世界前列
DNA 編碼化合物庫(kù)技術(shù)是多學(xué)科高度整合的技術(shù)平臺(tái)，目前國(guó)際上能夠規(guī)模化對(duì)外提供基于 DNA 編碼化合物庫(kù)進(jìn)行新藥研發(fā)合作的主要有 X-Chem、Nuevolution 及 HitGen（成都先導(dǎo)）。
其中，成都先導(dǎo)作為中國(guó)第一家基于 DNA 編碼化合物庫(kù)技術(shù)從事新藥研發(fā)的生物技術(shù)公司，2015年至今（2015-2018.7），該公司共公開了22個(gè)新藥研發(fā)合作伙伴，其中不乏與輝瑞，默沙東等跨國(guó)藥企不斷擴(kuò)大合作的案例。據(jù)公開數(shù)據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，在此期間，全球公開的基于 DNA 編碼化合物庫(kù)技術(shù)的新藥研發(fā)合作數(shù)量為64個(gè)，成都先導(dǎo)合作數(shù)量占比34.4%，美國(guó) X-Chem 占比25%，丹麥 Nuevolution 占比12.5%。
創(chuàng)新引領(lǐng)未來(lái)
新藥研發(fā)的根本目的是在未被滿足治療需求的疾病領(lǐng)域不斷尋找到能夠有效調(diào)控疾病靶點(diǎn)的新分子實(shí)體。全球 Top20 的藥企中有19個(gè)選擇利用 DNA 編碼化合物庫(kù)技術(shù)布局新藥研發(fā)，一方面證明了該技術(shù)在新藥研發(fā)中的巨大潛力，另一方面也說(shuō)明在嚴(yán)峻的挑戰(zhàn)面前，即便是跨國(guó)藥企，采用創(chuàng)新技術(shù)進(jìn)行新藥研發(fā)也是快速實(shí)現(xiàn)企業(yè)戰(zhàn)略目標(biāo)的重要手段。
可以預(yù)見，在未來(lái)，基因組學(xué)、下一代測(cè)序、CRISPR-Cas9 基因編輯、人工智能、區(qū)塊鏈和 DNA 編碼化合物庫(kù)技術(shù)等前沿技術(shù)將更加便捷出現(xiàn)在新藥研發(fā)人員的工具清單中。新技術(shù)的加持，將進(jìn)一步促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)進(jìn)一步發(fā)展。
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