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深圳2025年8月21日 /美通社/ -- 國(guó)際生物醫(yī)藥界最高榮譽(yù)之一——2025 年蓋倫獎(jiǎng)（Prix Galien USA）近日公布提名名單，晶泰科技孵化企業(yè)希格生科（Signet Therapeutics）憑借其與晶泰科技合作開(kāi)發(fā)的全球首款彌漫性胃癌靶向藥 SIGX1094R 成功入選 "最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎(jiǎng)（Best Biotechnology Award）"，并成為獲該獎(jiǎng)項(xiàng)提名的唯一中國(guó)生物制藥公司。根據(jù)公開(kāi)資料顯示，上一次獲得蓋倫獎(jiǎng)提名的中國(guó)生物制藥企業(yè)產(chǎn)品為百濟(jì)神州的 BTK 抑制劑澤布替尼（Zanubrutinib）。
此次蓋倫獎(jiǎng)獲得最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎(jiǎng)（Best Biotechnology Product）提名的一共有 16 款產(chǎn)品，分別來(lái)自安進(jìn)、阿斯利康、強(qiáng)生、輝瑞、默克、諾華等全球頂尖大藥企。希格生科此次提名產(chǎn)品 SIGX1094R，是其與晶泰科技合作發(fā)現(xiàn)的全球首個(gè)基于 "類(lèi)器官+AI" 平臺(tái)開(kāi)發(fā)的 first-in-class 靶向藥物，也是全球首個(gè)針對(duì)彌漫性胃癌的靶向藥管線。該藥物已獲美國(guó) FDA 孤兒藥資格認(rèn)定（ODD）與快速通道認(rèn)定（FTD），目前正在北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院開(kāi)展 I 期臨床試驗(yàn)。
中國(guó) AI 新藥管線入圍大藥企重磅藥獲獎(jiǎng)榜單
蓋倫獎(jiǎng)創(chuàng)立于 1970 年，有 "醫(yī)藥界的諾貝爾" 之稱，被譽(yù)為醫(yī)藥行業(yè)最高榮譽(yù)。其評(píng)審標(biāo)準(zhǔn)關(guān)注科學(xué)創(chuàng)新性，更強(qiáng)調(diào)藥物對(duì)人類(lèi)健康的實(shí)際改善價(jià)值。美國(guó)蓋倫獎(jiǎng)（Prix Galien USA）頒獎(jiǎng)典禮創(chuàng)立于 2007 年，競(jìng)爭(zhēng)尤為激烈，所有獎(jiǎng)項(xiàng)均由權(quán)威評(píng)審委員會(huì)評(píng)定。
此獎(jiǎng)項(xiàng) 2025 年的評(píng)審委員會(huì)成員由 11 人組成，包括三位諾貝爾獎(jiǎng)獲得者—— Linda B. Buck、Stanley B. Pursier、 Pr Phillip A. Sharp，以及 MIT 知名科學(xué)家 Robert S. Langer，斯坦福大學(xué)榮休校長(zhǎng)兼教授 Marc Tessier Lavigne，蓋茨基金會(huì)前 CEO Susan Desmond Hellmann 等科研及商界領(lǐng)袖。
此次宣布入選名單的最佳醫(yī)藥產(chǎn)品、最佳生物技術(shù)產(chǎn)品、最佳罕見(jiàn)病產(chǎn)品三大獎(jiǎng)項(xiàng)類(lèi)別，在過(guò)去兩年的獲獎(jiǎng)產(chǎn)品包括輝瑞（Pfizer）的全球首款新冠口服藥 PAXLOVID、阿斯利康（AstraZeneca）和第一三共（Daiichi Sankyo）聯(lián)合開(kāi)發(fā)的新一代 ADC HER2+乳腺癌重磅藥ENHERTU；諾和諾德（Novo Nordic）的二型糖尿病重磅藥司美格魯肽、以及百時(shí)美施貴寶（BMS）的首個(gè)專門(mén)治療阻塞性肥厚性心肌病的藥物 Camzyos 等具有突破性的創(chuàng)新療法。
晶泰科技與希格生科此次獲得蓋倫獎(jiǎng)提名的合作首創(chuàng)新藥管線 SIGX1094R，具備全新的分子骨架。該管線已獲得 FDA（美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局，2024 年 6 月）和 NMPA（國(guó)家藥品監(jiān)督管理局，2024 年 9 月）的 IND（新藥臨床研究審批）批件。目前，其在北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院的一期臨床進(jìn)展順利，第四個(gè)劑量組病人已全部入組進(jìn)行安全性評(píng)估。憑借顯著的創(chuàng)新性及優(yōu)異的活性、安全性數(shù)據(jù)，SIGX1094R 不僅獲得了 FDA 的胃癌孤兒藥資格認(rèn)證，更于 2025 年 2 月贏得 FDA 快速通道認(rèn)定，有望通過(guò)加速審批、優(yōu)先審評(píng)及滾動(dòng)審評(píng)等政策極大縮短其上市時(shí)間。
此次蓋倫獎(jiǎng)提名，標(biāo)志著晶泰科技領(lǐng)先的 AI 藥物發(fā)現(xiàn)能力與希格生科創(chuàng)新的類(lèi)器官評(píng)估技術(shù)在新藥發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域的成功結(jié)合，獲得了行業(yè)頂尖專家的權(quán)威認(rèn)可。這不僅是對(duì)該創(chuàng)新管線的肯定，更預(yù)示著以晶泰科技、希格生科為代表的 AI 與類(lèi)器官藥物研發(fā)新技術(shù)正登上歷史舞臺(tái)，驅(qū)動(dòng)新藥研發(fā)范式的升級(jí)。
值得注意的是，晶泰科技還參與了 2024 年美國(guó)蓋倫獎(jiǎng)得主 PAXLOVID 的開(kāi)發(fā)，并助力輝瑞將傳統(tǒng)上需要數(shù)月的研發(fā)步驟縮短至 6 周，從而顯著加速了其上市進(jìn)程。最終，PAXLOVID 比競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手提前 1 天獲 FDA 批準(zhǔn)上市，成為全球首款新冠口服藥，并在 2022 年一年獲得 189 億美元的銷(xiāo)售額。
此次，由晶泰科技平臺(tái)從頭發(fā)現(xiàn)的創(chuàng)新藥管線再獲蓋倫獎(jiǎng)提名，再次驗(yàn)證了晶泰科技的 AI 平臺(tái)有能力設(shè)計(jì)出極具競(jìng)爭(zhēng)潛力的首創(chuàng)新藥（FIC）分子并高效實(shí)現(xiàn)臨床轉(zhuǎn)化，展現(xiàn)了其 AI 制藥平臺(tái)的強(qiáng)大實(shí)力可復(fù)制的技術(shù)優(yōu)勢(shì)。
量子物理+AI+類(lèi)器官,
破解彌漫性胃癌雙靶點(diǎn)挑戰(zhàn)
胃癌是全球第五大常見(jiàn)癌癥 ，也是癌癥相關(guān)死亡的第四大主要原因（死亡人數(shù)約 77 萬(wàn)）。全球新發(fā)胃癌中有近 50% 發(fā)生在中國(guó)。國(guó)家癌癥中心最新登記數(shù)據(jù)顯示，胃癌占我國(guó)惡性腫瘤發(fā)病的第五位和死亡的第三位。
面對(duì)這一挑戰(zhàn)，希格生科公司建立了首個(gè)彌漫性胃癌類(lèi)器官疾病模型，首次闡明了彌漫性胃癌的作用機(jī)制，并確定粘著斑激酶（FAK）是彌漫性胃癌的一個(gè)新靶點(diǎn)。相關(guān)成果發(fā)表于 Cancer Discovery1。
針對(duì) FAK 靶點(diǎn)，希格生科通過(guò)與晶泰科技深度合作，率先研發(fā)了針對(duì)彌漫性胃癌的全球首款靶向藥物，是首個(gè)基于類(lèi)器官和 AI 技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)出的藥物，同時(shí)也是全球首個(gè)進(jìn)入臨床階段的 FAK/SRC 雙靶點(diǎn)抑制劑。該項(xiàng)目中，晶泰科技僅用 6 個(gè)月時(shí)間就完成了臨床前候選化合物（PCC）交付。該項(xiàng)目從新靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到 IND 獲批僅用了三年多的時(shí)間，顯著快于傳統(tǒng)的藥物研發(fā)范式。
在 SIGX1094R 的藥物發(fā)現(xiàn)與設(shè)計(jì)初期，晶泰科技基于 AI+機(jī)器人藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，同時(shí)進(jìn)行了靶點(diǎn)驗(yàn)證與先導(dǎo)化合物發(fā)現(xiàn)和優(yōu)化工作，設(shè)計(jì)出一系列針對(duì)靶點(diǎn) FAK 的抑制劑分子庫(kù)，并篩選出在抑制 FAK 活性和成藥性方面表現(xiàn)最佳的分子。然而，兩個(gè)團(tuán)隊(duì)在彌漫性胃癌類(lèi)器官模型中評(píng)估發(fā)現(xiàn)，F(xiàn)AK 抑制活性最強(qiáng)的分子并非藥效最優(yōu)，二者僅呈部分相關(guān)性：部分抑制活性一般的分子在類(lèi)器官中展現(xiàn)出顯著療效。這一現(xiàn)象提示可能有其他靶點(diǎn)的參與。
基于這一觀察，晶泰科技利用其自主研發(fā)的 Xpose 算法預(yù)測(cè)分子與靶點(diǎn)的潛在結(jié)合模式，并利用其 XFEP（自由能微擾）算法計(jì)算分子與靶點(diǎn)的結(jié)合強(qiáng)度。晶泰科技團(tuán)隊(duì)成功識(shí)別出 SRC（FAK 的協(xié)同作用蛋白）為一個(gè)新的潛在靶點(diǎn)，并在實(shí)驗(yàn)中驗(yàn)證確認(rèn)了 SRC 活性與分子藥效的相關(guān)性。這一發(fā)現(xiàn)首次證明了同時(shí)抑制靶點(diǎn) FAK 和 SRC 的協(xié)同效應(yīng)優(yōu)于單一靶點(diǎn)的抑制效果。FAK 和其關(guān)鍵的結(jié)合因子 SRC 形成復(fù)合物發(fā)揮激活下游通路的作用，在藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中，單一的抑制 FAK 或 SRC 會(huì)被對(duì)方代償性的補(bǔ)償，從而大大削減藥物的抗腫瘤效果。
基于這一發(fā)現(xiàn)，晶泰科技利用其 AI+機(jī)器人平臺(tái)設(shè)計(jì)了一系列新的候選分子，可以同時(shí)阻斷 FAK 和 SRC 關(guān)鍵信號(hào)通路，這些分子在類(lèi)器官模型中表現(xiàn)出更優(yōu)藥效，克服了單靶點(diǎn)抑制劑的局限性。此外，該研究也驗(yàn)證了晶泰科技的技術(shù)平臺(tái)在靶點(diǎn)驗(yàn)證與分子設(shè)計(jì)方面的強(qiáng)大能力，為未來(lái)的藥物研發(fā)提供了重要支持。
此后，希格生科依托自研的類(lèi)器官疾病模型平臺(tái)篩選評(píng)價(jià)體系進(jìn)行靶點(diǎn)驗(yàn)證和藥效評(píng)價(jià)，進(jìn)一步確認(rèn)了臨床后選分子 SIGX1094R 并進(jìn)入臨床前開(kāi)發(fā)。SIGX1094R 不僅能抑制磷酸化 FAK，還能抑制磷酸化 SRC，阻斷 FAK/SRC 復(fù)合物的活性及相關(guān)信號(hào)通路。除治療彌漫性胃癌外，SIGX1094R 在臨床前研究中對(duì)多種癌癥的治療也展現(xiàn)出前景，在聯(lián)合治療（如與 KRAS 抑制劑、EGFR 抑制劑聯(lián)合）中也顯示出潛力。
SIGX1094R 目前在北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院進(jìn)行一期臨床試驗(yàn)，且在一期臨床的劑量爬坡試驗(yàn)中安全性表現(xiàn)良好并呈現(xiàn)初步抗腫瘤活性。在第二劑量組（12.5 mg，約為目標(biāo)劑量 200 mg 的 1/16）中，一位晚期肺轉(zhuǎn)移的惡性實(shí)體瘤患者在接受 SIGX1094R 治療后，連續(xù)兩次腫瘤評(píng)估結(jié)果均為 SD（Stable Disease，疾病控制），目前該患者持續(xù)服藥已超過(guò)九周，顯示 SIGX1094R 在很低劑量下初步實(shí)現(xiàn)對(duì)惡性晚期實(shí)體瘤的有效控制，未來(lái)有望在乳腺癌等更多腫瘤的聯(lián)合用藥中發(fā)揮巨大潛力，在更廣泛的疾病領(lǐng)域中為患者創(chuàng)造價(jià)值。同時(shí)，希格生科與晶泰科技有多個(gè)創(chuàng)新癌癥靶向藥研發(fā)項(xiàng)目正在進(jìn)行中。
攜手創(chuàng)新伙伴，
AI+機(jī)器人規(guī)模化賦能新藥研發(fā)
希格生科創(chuàng)始人張海生表示，"很榮幸，SIGX1094R 作為全球首款基于 '類(lèi)器官+AI' 技術(shù)開(kāi)發(fā)并進(jìn)入臨床階段的藥物榮獲蓋倫獎(jiǎng)的提名。這是國(guó)際頂尖專家們對(duì)希格生科和晶泰科技研發(fā)實(shí)力的高度認(rèn)可，也是對(duì)類(lèi)器官+AI 研發(fā)模式的權(quán)威認(rèn)證。晶泰科技具備行業(yè)前沿的靶點(diǎn)驗(yàn)證和新藥設(shè)計(jì)能力，幫助我們針對(duì)極具挑戰(zhàn)性的靶點(diǎn)，快速發(fā)現(xiàn)全新的靶向作用機(jī)制，并基于希格生科獨(dú)有的類(lèi)器官平臺(tái)，成功設(shè)計(jì)出具有高活性和理想成藥性質(zhì)的創(chuàng)新分子，助力 SIGX1094快速走上臨床。未來(lái)我們將繼續(xù)與晶泰科技深度攜手，為滿足全球患者迫切的臨床需求帶來(lái)更多突破性治療選擇。"
晶泰科技董事長(zhǎng)溫書(shū)豪表示，"SIGX1094R 是晶泰科技最早的新藥從頭發(fā)現(xiàn)項(xiàng)目，能夠獲得蓋倫獎(jiǎng)頂尖評(píng)審團(tuán)的認(rèn)可讓我們倍感振奮。晶泰科技作為源頭創(chuàng)新平臺(tái)，不僅與全球頂尖制藥公司深度協(xié)同，更以強(qiáng)大的AI+機(jī)器人一體化平臺(tái)為底層支撐，積極賦能并加速前沿科學(xué)進(jìn)展向管線資產(chǎn)與臨床的轉(zhuǎn)化。期待我們?cè)谖磥?lái)與更多的創(chuàng)新伙伴攜手，創(chuàng)造出更多偉大的分子，持續(xù)釋放AI與自動(dòng)化技術(shù)在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的巨大潛能，為全球醫(yī)療健康貢獻(xiàn)更多高價(jià)值的研發(fā)管線。"
晶泰科技作為港交所"18C 第一股"、"AI+機(jī)器人第一股"，整合量子物理、AI、大規(guī)模高精度機(jī)器人實(shí)驗(yàn)開(kāi)發(fā)了智能自主研發(fā)平臺(tái)，致力于打造生命科學(xué)與新材料領(lǐng)域的垂類(lèi)超級(jí)人工智能。作為 AI 制藥領(lǐng)域的先行者，晶泰科技的客戶包括全球排名前 20 大藥企中的 16 家。2023 年，晶泰科技與禮來(lái)簽訂 2.5 億美元的 AI+機(jī)器人藥物發(fā)現(xiàn)合作，創(chuàng)下當(dāng)時(shí)中國(guó)單一管線 AI 制藥最高合作額紀(jì)錄； 2025 年 8 月，晶泰科技與生物制藥界傳奇企業(yè)家 Gregory Verdine 博士所創(chuàng)立的創(chuàng)新生物制藥公司 DoveTree 簽訂AI 藥物研發(fā)合作，總訂單規(guī)模約 470 億港元（59.9 億美元），再次刷新 AI 新藥研發(fā)訂單規(guī)模紀(jì)錄，并收到首付款約 4 億港元（5100 萬(wàn)美元）。目前，晶泰科技正服務(wù)數(shù)十個(gè)新藥發(fā)現(xiàn)項(xiàng)目，其中多個(gè)管線正在申請(qǐng)或已經(jīng)獲批進(jìn)入臨床實(shí)驗(yàn)。
關(guān)于希格生科
希格生科作為全球"類(lèi)器官+AI"藥物研發(fā)模式的先行者，是國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)及專精特新企業(yè)。公司誕生于哈佛大學(xué)校園，2020年底落地深圳，已完成近2.2億元融資及項(xiàng)目資助。目前公司擁有四條first-in-class藥物管線，以及全球首創(chuàng)的"類(lèi)器官+AI"藥物研發(fā)平臺(tái)。該平臺(tái)通過(guò)AI技術(shù)實(shí)現(xiàn)候選藥物的廣度篩選，同時(shí)利用類(lèi)器官疾病模型提供精準(zhǔn)的藥效評(píng)估（基于疾病模型類(lèi)器官）和安全性測(cè)試（基于正常類(lèi)器官）。通過(guò)AI虛擬篩選與類(lèi)器官實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證的結(jié)合，該平臺(tái)顯著提升了傳統(tǒng)藥化的效率和藥物臨床成功率。該平臺(tái)不僅服務(wù)于自身管線，也積極賦能其他藥企進(jìn)行新藥研發(fā)。
關(guān)于晶泰科技
晶泰科技（"XtalPi Holdings Limited"，股份簡(jiǎn)稱：晶泰控股，XTALPI，股票代碼：2228.HK）由三位麻省理工學(xué)院的物理學(xué)家于2015年創(chuàng)立，是一個(gè)基于量子物理、以人工智能賦能和機(jī)器人驅(qū)動(dòng)的創(chuàng)新型研發(fā)平臺(tái)。公司采用基于量子物理的第一性原理計(jì)算、人工智能、高性能云計(jì)算以及可擴(kuò)展及標(biāo)準(zhǔn)化的機(jī)器人自動(dòng)化相結(jié)合的方式，為制藥及材料科學(xué)（包括農(nóng)業(yè)技術(shù)、能源及新型化學(xué)品以及化妝品）等產(chǎn)業(yè)的全球和國(guó)內(nèi)公司提供藥物及材料科學(xué)研發(fā)解決方案及服務(wù)。
