為罹患這一罕見病的患者群體實現新藥可及

上海2024年8月21日 /美通社/ -- 阿斯利康中國宣布，依托 "港澳藥械通"政策，其罕見病領域創新藥Strensiq（通用名：阿司福酶α注射液 / asfotase alfa）已獲廣東省藥品監督管理局批準，正式引進大灣區藥械通指定醫療機構，用于作為嬰兒期發病的低磷酸酯酶癥(hypophosphatasia, HPP)患者的長期酶替代療法，以治療該疾病的骨骼表現。此次大灣區先行獲批認可了該藥的臨床應用先進性，內地患兒將無需出境便可在大灣區藥械通指定醫療機構使用該藥，緩解了中國患者亟需用藥的難題。

低磷酸酯酶癥是一種極其罕見的遺傳性漸進式代謝紊亂疾病，患者因缺少堿性磷酸酶(alkaline phosphatase, ALP)，骨礦化和骨質素生成受到影響，致使骨骼生長和其強度出現問題，并引發其他并發癥，可能面臨骨折、骨痛、行走和呼吸困難、癲癇等問題，甚至造終身負擔，嚴重影響生存質量^[1]。

作為全球首個且唯一*獲批用于治療低磷酸酯酶癥的酶替代療法^[2]，阿司福酶α注射液中的活性物質可以替代患者體內缺少的堿性磷酸酶，并作為長期酶替代治療控制患者癥狀^[1]。針對圍產期、嬰兒期或幼兒期發病低磷酸酯酶癥的患者的四項前瞻性的開放標簽臨床試驗，評估并證實了阿司福酶α注射液的臨床療效和安全性。經該藥治療的圍產期/嬰兒期發病的低磷酸酯酶癥患者（37名）與歷史對照的低磷酸酯酶癥患者（48名）的總生存率對比的Kaplan-Meier分析發現，阿司福酶α注射液可明顯改善患者生存率。研究顯示，經阿司福酶α注射液治療的患者1歲時生存率為95%，歷史對照組患者生存率為42%；經阿司福酶α注射液治療患者3.5歲時生存率為86%，歷史對照組患者生存率為27%；經阿司福酶α注射液患者5歲時生存率為82%，而歷史對照組患者生存率為27%^[3]。對于嬰幼兒，阿司福酶α注射液有助于逆轉礦質過少的癥狀^[4],[5],[6]。在兒童患者中，阿司福酶α注射液可幫助患者實現低磷酸酯酶癥相關佝僂病的完全或實質性治愈^[7]。

酶替代治療是國際公認的針對低磷酸酯酶癥病因的有效治療方法，尤其對于年幼和癥狀明顯的患者，可被作為首選治療方式^[8]，然而，此前相關藥物的可及性一直是困擾患者的一大難題。此次阿司福酶α注射液在大灣區的率先獲批，是國內低磷酸酯酶癥治療的重大突破，為國內患有遺傳性低磷酸酯酶癥的兒童患者帶來了新的治療希望。

阿斯利康中國生物制藥業務總經理，香港及澳門地區負責人林驍表示："深耕中國逾30年，阿斯利康深刻洞察并理解中國患者未被滿足的需求。此次，阿司福酶α注射液得益于‘港澳藥械通'政策的支持先行獲批引入大灣區，縮短了中國低磷酸酯酶癥患者使用全球創新藥物的用藥時差。未來，我們將繼續攜手各方合作伙伴，讓更多全球領先、患者亟需的創新藥物通過大灣區這一橋梁加速引進國內，惠及更多中國患者。"

阿斯利康中國副總裁，罕見病事業部負責人胡軼清表示："‘以患者為中心'，阿斯利康不僅積極投身并持續探索罕見病領域，還致力于聯合多方為中國罕見病患者破解無藥可用的困境，并為提升創新藥物的可及性而努力。今天，我們非常高興地看到阿司福酶α注射液在大灣區先行獲批引入，讓中國低磷酸酯酶癥患者加速用上全球領先的藥物。未來，阿斯利康也將持續高度重視低磷酸酯酶癥及其他罕見病患者的未盡之需，多措并舉，加速創新藥品引入、可及，并聯合各方力量支持建設健全中國罕見病診療的生態體系，讓我們攜手同行，點亮生命之光。"

*截至2024年8月，來源于www.fda.gov, www.ema.europa.eu, https://strensiq-hcp.com/

聲明：本資料涉及的藥品和適應癥尚未在中國內地獲批，阿斯利康不推薦任何未被批準的藥品使用。

關于低磷酸酯酶癥

低磷酸酯酶癥是一種遺傳性、慢性、進行性和危及生命的代謝性疾病，會對患者身體多個系統產生破壞性影響，導致衰弱或危及生命的并發癥^[9]。低磷酸酯酶癥的特征是堿性磷酸酶（ALP）活性低和骨礦化缺陷，可導致骨骼破壞和畸形及其他骨骼異常，以及全身并發癥，如肌無力和呼吸衰竭，導致嬰兒早逝^[4],[8],[10]。

關于阿斯利康

阿斯利康（LSE/STO/Nasdaq: AZN）是一家科學至上的全球生物制藥企業，專注于研發、生產及營銷處方類藥品，重點關注腫瘤、罕見病以及包括心血管腎臟及代謝、呼吸及免疫在內的生物制藥等領域。阿斯利康全球總部位于英國劍橋，業務遍布世界100多個國家，創新藥物惠及全球數百萬患者。更多信息，請訪問www.astrazeneca.com。

關于阿斯利康中國

阿斯利康自1993年進入中國以來，專注中國患者需求最迫切的治療領域，包括腫瘤、心血管、腎臟、代謝、呼吸、消化、罕見病、疫苗抗體及自體免疫等，已將40多款創新藥物帶到中國。阿斯利康中國總部及全球研發中國中心位于上海，并在無錫、泰州、青島分別建立全球生產供應基地，已向近70個全球市場輸送優質藥品。近年來，公司分別在北京、廣州、杭州、成都、青島設立區域總部。阿斯利康還攜手合作伙伴，通過打造包括中國智慧健康創新中心（CCiC）、國際生命科學創新園（iCampus）、阿斯利康中金醫療產業基金在內的創新"三駕馬車"，構建多元化的國際創新健康生態圈，共同促進區域經濟以及大健康行業的長足發展。今天，中國已經發展成為阿斯利康全球第二大市場。