上海2024年1月12日 /美通社/ -- 丹納赫與Jennifer Doudna及其創辦的創新基因組學研究所（IGI）合作啟動Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures項目，致力于開發CRISPR基因編輯解決方案，旨在利用基因編輯療法治療數百種疾病。
華盛頓當地時間2024年1月9日，丹納赫集團和創新基因組研究所（Innovative Genomics Institute, IGI）宣布成立聯合研發中心，共同開發治療罕見病和其他疾病的基因編輯療法，為未來開發各類基因藥物打造新模式。該研發中心名為Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures，旨在通過一體化的研究、開發和監管，利用基于CRISPR的基因編輯技術永久性地治療數百種疾病。
諾貝爾獎獲得者、CRISPR先驅、IGI創始人Jennifer Doudna將與IGI技術與轉化董事兼新Beacon項目總監Fyodor Urnov一起在IGI總部負責研發工作的開展。兩人均為加州大學伯克利分校的教授。IGI執行董事Brad Ringeisen也將在新研發中心發揮關鍵作用。作為全球生命科學和醫學診斷的創新者，丹納赫將為CRISPR療法的生產制造提供豐富的技術支持和解決方案，同時開發新的技術和方法，簡化并標準化臨床前和臨床開發。
這項合作是迄今為止丹納赫規模最大的Beacon項目，將使IGI開展實質性的新研究項目。Danaher Beacon項目旨在資助科研院所開展前沿性的科學研究，開發改善人類健康的創新技術和應用。該項目專注的領域包括基因組藥物、精準診斷、下一代生物制品制造、人類系統和數據科學。
丹納赫集團總裁、首席執行官畢睿寧表示，“CRISPR在疾病治療方面擁有巨大的前景，但目前還沒有標準的學界的或監管領域的框架來指導我們如何將其應用于患者。要應對如此巨大的挑戰，我們需要聯合學術界、產業界和政府共同協作。我們很激動能與來自IGI的基因編輯領域最為優秀的科研人員聯手，將丹納赫旗下多家運營公司在研發生產中的人才、技術和專業知識匯聚在一起，攜手為極其重要但尚未得到充分服務的患者們開創革命性的解決方案。”
Doudna表示，“新的聯合研發中心結合了IGI和丹納赫各自的優勢，是實現CRISPR治療承諾的獨特而有力的方式。我們知道如何將CRISPR分子輸送到目標組織中。我們了解患者群體。我們的團隊擁有研究這些疾病的世界級專家。我們需要共同繪制一個藍圖，描繪使用CRISPR治療所需的所有科學和技術。一旦實現了這一點，我堅信CRISPR將成為許多疾病臨床治療的標準。”
作為第一步，Danaher-IGI Beacon項目將為兩種先天性免疫缺陷（IEIs）疾病——嗜血細胞淋巴組織細胞增多癥（HLH）和Artemis缺陷型重癥聯合免疫缺陷（Artemis-SCID）——開發基因編輯療法。雙方認為，IEIs的幾大特性使其適合丹納赫/IGI聯合方法，包括廣泛的患者記錄和基于移植的給藥途徑，從而克服了將CRISPR分子遞送至目標組織的一些關鍵挑戰。
總的來說，IEI包含約500種不同的疾病，影響著全球數十萬人。然而，它們目前還不是任何重大基因編輯試驗的重點對象，很大程度上是由于為每個非常小的 IEI 患者群體設計和測試療法都頗具挑戰，進程緩慢且成本高昂。由于CRISPR可以很容易地重新編程以處理任何基因突變的獨特能力，因此Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures的目標是開發一種可擴展的平臺型方法，從而能夠快速構建新的藥物，甚至用于治療IEIs以外的疾病。Beacon項目的目標是讓聯合研發中心開發出的平臺型方法能夠擴展應用于更多IEIs和其他罕見疾病，以及更多通過編輯單個特定基因就能治療的常見疾病。
Urnov表示，“CRISPR對公共衛生的影響必須迅速擴大，而不是僅限于生物技術行業目前正在推進的最初規模有限的疾病。CRISPR的獨特性使其成為開發和部署CRISPR按需治療平臺型方式的理想選擇。結合丹納赫和IGI各自的優勢，我們可以建立這樣的平臺，并首創CRISPR治療方法，供希望治療更多疾病的其他團隊使用。”
與來自加州大學舊金山分校和加州大學洛杉磯分校的IEI頂尖臨床醫生合作，IGI將提供獨特的專業知識，支持CRISPR工程、先天性免疫缺陷的非臨床模型、基因編輯細胞產品的制造、監管部門在這一疾病領域的工作，以及為患有這些嚴重疾病的患者設計和執行臨床試驗。
丹納赫旗下的運營公司將提供儀器、試劑、資源和專業知識，簡化臨床前和臨床開發，并制定新的安全性和有效性標準。其中，IDT將利用其新啟用的治療性寡核苷酸生產設施，在CRISPR核酸酶和向導RNA的合成、修飾、純化和質量控制方面提供業界領先的能力。Aldevron此前與IGI合作推進基于CRISPR的基因編輯技術在大腦中的應用。Cytiva、貝克曼庫爾特生命科學、徠卡生物系統和徠卡顯微系統等丹納赫旗下運營公司將一同在此次合作中發揮關鍵作用。
