Menarini Group 與 Insilico Medicine 就或可用于治療乳腺癌和其他腫瘤適應(yīng)癥的新型 KAT6 抑制劑達(dá)成全球獨(dú)家許可協(xié)議

• KAT6 是激素敏感性乳腺腫瘤和其他癌癥的新興靶點(diǎn)。KAT6A/B 的過度表達(dá)與 ER+/HER2- 乳腺癌（最常見的亞型）患者的不良臨床預(yù)后相關(guān)。
• 這種分子在臨床前試驗(yàn)中表現(xiàn)出很強(qiáng)的活性。Insilico 公司在 12 月初舉行的圣安東尼奧乳腺癌研討會(huì)上已發(fā)布有關(guān)這種新型分子的數(shù)據(jù)。 
• 該協(xié)議包括總額可能超過 5 億美元的首付款和里程碑付款以及銷售分成。

意大利佛羅倫薩和紐約 2024年1月8日 /美通社/ -- 國(guó)際領(lǐng)先的制藥和診斷公司 Menarini Group ("Menarini") 及其專注于為癌癥患者提供變革性腫瘤治療的全資子公司 Stemline Therapeutics, Inc. ("Stemline") 與由生成式人工智能驅(qū)動(dòng)的臨床階段生物科技公司 Insilico Medicine ("Insilico") 于2024年1月4日宣布達(dá)成一項(xiàng)獨(dú)家許可協(xié)議。Stemline 將獲得開發(fā)新型小分子 KAT6A 抑制劑并將其商業(yè)化的全球權(quán)利，這款借助 Insilico 人工智能平臺(tái)設(shè)計(jì)的抑制劑，或可用于治療激素敏感性癌癥和其他腫瘤適應(yīng)癥。 

乳腺癌是最常見的腫瘤類型，也是全球女性主要的癌癥死因之一。^[1] 大約 70% 的乳腺癌是雌激素受體陽(yáng)性 (ER+)，內(nèi)分泌治療仍是 ER+ 乳腺癌患者的主要治療手段。然而，腫瘤會(huì)對(duì)內(nèi)分泌治療產(chǎn)生耐藥性，并導(dǎo)致疾病進(jìn)展。這是一項(xiàng)重大的臨床挑戰(zhàn)，人們迫切需要新型療法來克服耐藥性。

眾所周知，KAT6A 在多種癌癥中發(fā)揮著重要作用。KAT6A 的過度表達(dá)與 ER+/HER2- 乳腺癌（最常見的乳腺癌亞型）患者的不良臨床預(yù)后相關(guān)。在臨床前研究中，該分子已在多個(gè) CDX 和 PDX 模型中表現(xiàn)出對(duì) KAT6A 的強(qiáng)效抑制作用，并具有良好的療效和安全性。12 月初，Insilico 已在圣安東尼奧乳腺癌研討會(huì)上發(fā)布該分子的相關(guān)數(shù)據(jù)。 

Menarini Group 首席執(zhí)行官 Elcin Barker Ergun 表示："我們很高興能與Insilico 開展合作，充分發(fā)揮該領(lǐng)域領(lǐng)先的生成式人工智能的力量，探索前景廣闊的新療法，并有可能發(fā)現(xiàn)變革性的癌癥新療法。經(jīng)過近 20 年的發(fā)展，我們?yōu)槊绹?guó)和歐洲的 ER+、HER2- 乳腺癌患者帶來了內(nèi)分泌療法的首個(gè)創(chuàng)新藥物 elacestrant。我們致力于進(jìn)一步改善患者的治療效果，而針對(duì) KAT6A 的靶向治療或許能為乳腺癌及其他疾病的治療帶來突破。"

Insilico 的研發(fā)團(tuán)隊(duì)在端到端 Pharma 生成式人工智能平臺(tái)的幫助下設(shè)計(jì)了這種新型分子，它能夠抑制 KAT6A 并在轉(zhuǎn)錄水平阻斷內(nèi)分泌受體 (ER)，有望克服因 ER 突變或配體非依賴性組成性激活而導(dǎo)致的內(nèi)分泌療法耐藥性。目前，內(nèi)分泌療法聯(lián)合 CDK4/6 抑制劑是治療 ER+/HER2- 晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者的標(biāo)準(zhǔn)療法。為了進(jìn)一步改善療效，需要搭配 CDK4/6 抑制劑和/或新型口服選擇性雌激素受體降解劑 (SERD) 開展新的聯(lián)合治療。

Insilico Medicine 創(chuàng)始人兼聯(lián)席首席執(zhí)行官 Alex Zhavoronkov 博士表示："我們很高興生成式人工智能設(shè)計(jì)的最新療法有望為乳腺癌患者提供一種全新的潛在療法。Stemline 致力于提供變革性的腫瘤療法，具有創(chuàng)新視野，是引領(lǐng)這種分子進(jìn)入開發(fā)階段并完成臨床試驗(yàn)的理想合作伙伴。"

根據(jù)協(xié)議條款，Stemline 將向 Insilico 提供 1,200 萬美元的首付款。這筆交易的總額（包括所有開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑）超過 5 億美元，隨后的分成比例可達(dá)兩位數(shù)。 

[1] Sung H, Ferlay J, Siegel RL, Laversanne M, Soerjomataram I, Jemal A, Bray F. Global cancer statistics 2020: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries. CA Cancer J Clin. 2021 Feb 4. doi: 10.3322/caac.21660. Epub ahead of print. PMID: 33538338.