上海2023年11月16日 /美通社/ -- 專注于內分泌相關治療領域的創新型生物醫藥公司維昇藥業（VISEN Pharmaceuticals）今天首次公布TransCon? CNP（TransCon C-型利鈉肽，周制劑）中國2期臨床試驗的主要研究數據。 TransCon? CNP是在研的長效CNP。該試驗針對中國2至10歲軟骨發育不全（ACH）兒童，通過每周一次皮下給藥，在安全治療水平下持續提供活性CNP。研究結果顯示，以100μg CNP/kg/周TransCon? CNP治療52周時，患者的年化生長速率（AGV）顯著高于未治療患者（安慰劑組）（組間差異為1.180 厘米/年， P=0.018）。

ACcomplisH China 2期臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗，在6個中國研究中心開展。該研究旨在軟骨發育不全（ACH）兒童中評估每周一次TransCon CNP多次皮下給藥的安全性和療效，招募了24名來自中國的2至10歲ACH兒童，包括50µg CNP/kg/周和100µg CNP/kg/周兩個劑量隊列，每個隊列入組了12名兒童。試驗的關鍵結果顯示主要療效終點達成，即100µg CNP/kg/周劑量組治療52周時的AGV（5.939 厘米/年）顯著高于安慰劑組（4.760 厘米/年）。TransCon CNP總體安全且耐受性良好。ACcomplisH China2期臨床試驗的預設分析結果與Ascendis Pharma全球2期ACcomplisH研究結果一致，進一步支持選定100μg/kg/周進行后續開發和研究。^[1] 

上海交通大學醫學院附屬新華醫院臨床遺傳學中心執行主任余永國教授表示："軟骨發育不全（ACH）是骨骼發育不良最常見的遺傳類型，ACH并不僅僅表現為不成比例的嚴重矮小，同時還會合并顱頸交界狹窄、阻塞性呼吸暫停、腦積水、脊柱后凸等一系列致死致殘致畸的臨床并發癥。ACH診斷相對比較容易，但目前在中國還沒有有效的治療方法。ACH今年被納入國家衛健委等六部門發布的國家第二批罕見病目錄，為此我們都感到十分欣慰^[2]，這將極大地鼓勵創新藥物和療法進入中國。ACcomplisH China臨床試驗在中國軟骨發育不全兒童患者中的積極結果表明，在當前國內尚無切實有效療法的情況下，TransCon CNP有可能改變軟骨發育不全的治療格局。"

維昇藥業首席執行官兼執行董事盧安邦先生表示："維昇在早期研究階段便已加入針對軟骨發育不全（ACH）的TransCon CNP全球同步臨床試驗，是為了讓中國ACH患者能夠盡早獲益于世界領先的治療方法。我們很高興中國2期臨床試驗的52周關鍵數據與Ascendis全球2期研究結果相一致。這一重要里程碑的達成，是團隊的高度協同和共同努力的結果，我們向患者、研究人員、Ascendis以及我們所有專業團隊致敬。"

維昇藥業擁有TrasnCon CNP在大中華區的獨家開發、生產和商業化權利。該藥物由Ascendis Pharma A/S所有并在全球范圍內開發，目前針對約80名2至11歲的ACH兒童的全球隨機、雙盲、安慰劑對照的3期關鍵性試驗正在進行中，與此同時，針對0至2歲ACH新生兒的TransCon CNP2期臨床試驗已于近期啟動。^[3][4] TransCon CNP已同時獲得美國食品和藥品監督管理局和歐盟委員會授予的孤兒藥資格認定。國家衛生健康委員會于2023年9月20日宣布，軟骨發育不全（ACH）等86種罕見疾病納入國家第二個罕見病目錄，這86種疾病覆蓋了包括血液學、皮膚學和兒科等17個醫學疾病領域。^[2] 與此同時，我們很高興地看到近年來國家藥品監督管理局在國內罕見病藥物審評、審批的數量和進度上均有明顯的提升^[5]，共同為罕見病的可診、可治、可及而努力。

審批編碼：COMU2023115/CN/PR