中國(guó)蘇州和美國(guó)馬里蘭州羅克維爾市2023年5月31日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物的領(lǐng)先的生物醫(yī)藥企業(yè) -- 亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，公司原創(chuàng)1類新藥奧雷巴替尼（曾用名耐克替尼；商品名：耐立克^®）獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）公示，被納入"擬突破性治療品種"公示名單，治療既往經(jīng)過一線治療的琥珀酸脫氫酶（succinate dehydrogenase, SDH）缺陷型胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者。

這是耐立克^®第二次獲CDE納入突破性治療品種。此前于2021年3月，該品種首次獲納入突破性治療品種，用于治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血?。–ML-CP）患者。該適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)于2022年7月獲NMPA受理并被納入優(yōu)先審評(píng)程序，將支持耐立克^®獲得完全批準(zhǔn)。此外，耐立克^®已獲得兩項(xiàng)CDE授予的優(yōu)先審評(píng)資格，呈現(xiàn)明顯的臨床價(jià)值與優(yōu)勢(shì)。

突破性治療品種通常被授予用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病、且尚無(wú)有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的創(chuàng)新藥或者改良型新藥等。對(duì)于被納入突破性治療品種的藥物，CDE將優(yōu)先配置資源進(jìn)行溝通交流，加強(qiáng)指導(dǎo)并促進(jìn)藥物研發(fā)進(jìn)程；申請(qǐng)人經(jīng)評(píng)估符合相關(guān)條件的，也可以在申請(qǐng)產(chǎn)品上市許可時(shí)提出附條件批準(zhǔn)申請(qǐng)和優(yōu)先審評(píng)審批申請(qǐng)?？傊?，突破性治療品種的審評(píng)政策將加快具有重大臨床價(jià)值、臨床急需的創(chuàng)新藥或者改良型新藥的開發(fā)與上市。

GIST是一種起源于胃腸道間葉組織的腫瘤，大部分的GIST患者伴有KIT或PDGFRA基因突變。TKI的出現(xiàn)，改善了這類GIST患者的預(yù)后。然而，在SDH缺陷型GIST這一罕見的亞型GIST治療領(lǐng)域，卻存在巨大的、未被滿足的臨床需求。據(jù)悉，SDH缺陷型GIST患者通常對(duì)現(xiàn)有的TKI藥物不敏感，雖然早期的局限性患者可通過手術(shù)治療，但大部分患者仍然會(huì)復(fù)發(fā)^[1]-[5]。目前尚無(wú)針對(duì)復(fù)發(fā)和晚期SDH缺陷型GIST患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案^[1]-[5]，5年無(wú)事件生存率（EFS）僅為24%^[4]。

耐立克^®是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥，為口服第三代TKI, 是中國(guó)首個(gè)且唯一獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，用于治療任何TKI耐藥、并伴有T315I突變的CML-CP或加速期CML（CML-AP）的成年患者。耐立克^®在中國(guó)的商業(yè)化推廣由亞盛醫(yī)藥和信達(dá)生物共同負(fù)責(zé)。而在血液腫瘤領(lǐng)域的臨床開發(fā)與應(yīng)用之外，耐立克^®在多個(gè)臨床前GIST模型中呈現(xiàn)了抗腫瘤活性，并得到臨床數(shù)據(jù)的初步驗(yàn)證。值得一提的是，該品種在SDH缺陷型GIST患者中呈現(xiàn)出令人振奮的抗腫瘤活性。一項(xiàng)在中國(guó)進(jìn)行的Ib/II期研究最新數(shù)據(jù)顯示，耐立克^®在SDH缺陷型GIST患者中的臨床獲益率（CBR）高達(dá)93.8%^[6]，該臨床研究也因此連續(xù)兩年入選美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)展示。

亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆博士表示："十分感謝相關(guān)政府部門對(duì)耐立克^®臨床價(jià)值的認(rèn)可！此次耐立克^®擬獲納入突破性治療品種，顯示其在SDH缺陷型GIST領(lǐng)域具有重大的臨床潛力和價(jià)值，也是該藥物開發(fā)過程中在血液腫瘤之外的又一個(gè)重要里程碑。我們將繼續(xù)與CDE保持緊密溝通，以期進(jìn)一步加速相關(guān)適應(yīng)癥在中國(guó)的開發(fā)速度，早日惠及患者。"

參考文獻(xiàn)：

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4.  Weldon CB, Madenci AL, Boikos SA, et al. Surgical Management of Wild-Type Gastrointestinal Stromal Tumors: A Report From the National Institutes of Health Pediatric and Wildtype GIST Clinic. J Clin Oncol. 2017; 35(5): 523-528.
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