馬薩諸塞州劍橋市和中國江蘇2022年12月20日 /美通社/ -- 科越醫藥，一家致力于研發創新型補體藥物治療免疫介導疾病的全球生物技術公司，今日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）與澳大利亞藥品管理局（TGA）均已批準了其KP104用于治療腎臟疾病包括IgA腎病（IgAN）和C3腎小球病（C3G）的II期臨床試驗申請。KP104是一種全球首創的雙靶點生物制劑，它能特異性地抑制補體旁路途徑和末端途徑。

科越首席執行官Frederick Beddingfield博士表示："科越今年已獲得KP104的多個IND臨床試驗申請批準，此次IND獲批使我們的KP104臨床試驗又向前推進一步，也標志著我們在IgAN和C3G這類由嚴重的免疫介導的腎臟疾病領域邁出第一步。我們認為，KP104能夠同時協同阻斷兩個關鍵補體靶點，這使其成為一種獨特的治療選擇，有可能對世界各地患有這些腎臟疾病的患者產生深遠影響。"

IgA腎病是一種自身免疫性疾病，損害腎臟，影響器官功能，常導致終末期腎病。盡管IgA腎病的確切發病機制尚不清楚，但腎臟中的免疫復合物沉積是該病的特征，導致炎癥和腎小球損傷。最近的研究表明，多種補體途徑的補體激活是IgA腎病患者的腎臟損傷和疾病進展的主要因素。在最近的人體研究中，選擇性抑制補體旁路或末端途徑的藥物顯示出部分療效。而KP104可以同時有效抑制旁路途徑和末端途徑，因此，在涉及多種補體途徑的IgA腎病，KP104可能具有更有效地治療IgA腎病的獨特潛力。

在C3腎小球病中，過度激活的旁路補體途徑導致補體蛋白3（C3）和補體蛋白5（C5）的過度裂解和激活，導致有害的C3片段沉積在腎臟中，C5裂解產物導致進一步的腎小球炎癥和損傷。目前還沒有批準的治療該疾病的方法，因此KP104是一種新的潛在治療選擇，有可能對患者的治療產生變革性影響。

此次獲批的臨床II期研究將評估KP104在中國和澳大利亞的IgA腎病和C3腎小球病受試者中的有效性、安全性、耐受性、藥代動力學（PK）和藥效學（PD）。KP104的首次人體研究（FIH）SYNERGY-1的I期數據證實了該生物制劑的作用機制（POM），KP104今年早些時候獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）頒發的用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的孤兒藥認證。KP104目前正在PNH患者中進行II期臨床研究，并將在另外即將啟動的臨床試驗中對其他血液病和腎臟病適應癥進行評估。