leniolisib耐受性良好，在共同主要終點方面與安慰劑相比有顯著改善，反映出對患者免疫失調和免疫缺陷的有利影響

這份經過同行評審的出版物提高了國際社會對APDS的了解，APDS是一種罕見的、近期才被定性的免疫缺陷

荷蘭萊頓2022年12月8日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（以下簡稱"Pharming"或"公司"）（阿姆斯特丹泛歐交易所：PHARM）（納斯達克股票代碼：PHAR）今日宣布，研究性藥物leniolisib（一種口服、選擇性磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）抑制劑，在對患有活化磷酸肌醇3-激酶δ綜合征（APDS）（一種罕見的原發性免疫缺陷）的成人和青少年患者進行的3期臨床試驗的積極結果已發表在美國血液學會的同行評審國際醫學期刊《Bloodd》¹上。這項研究的數據此前已于2022年2月2日公布。

這篇題為"PI3Kδ抑制劑Leniolisib治療活化型PI3Kδ綜合征的隨機、安慰劑對照、3期臨床試驗"的論文概述了這項多國、三盲、安慰劑對照、隨機臨床試驗的結果，該試驗招募了31例年齡在12周歲或以上的APDS患者。患者按2:1的比例隨機分配，接受70 mg leniolisib或安慰劑治療，每日兩次，持續12周。與安慰劑相比，leniolisib在評估淋巴結大小減少和幼稚B細胞增加的共同主要終點方面有顯著改善，分別反映了對這些患者免疫失調和免疫缺陷糾正的影響。leniolisib組和安慰劑組之間淋巴結大小的調整平均值變化（95% CI）為-0.25（-0.38，-0.12；P=0.0006；N=26）；幼稚B細胞百分比為37.30（24.06，50.54；P=0.0002；N=13）。leniolisib耐受性良好，與接受安慰劑的患者相比，接受leniolisib治療的患者所報告的研究治療相關不良事件（大多數為1-2級）較少（23.8%比30.0%）。

Vicki Modell是Jeffrey Modell基金會的共同創始人，該基金會是一個致力于幫助受原發性免疫缺陷疾病影響的個人和家庭成員的國際非營利組織，她評論說：

"Pharming一直在為免疫缺陷群體提供重要支持。Jeffrey Modell基金會致力于對原發性免疫缺陷進行早期診斷和尋找有意義的治療方法，我們非常清楚APDS患者所面臨的挑戰。在這樣一本著名且讀者廣泛的期刊上發表對這一患者群體的研究結果，可以推進這些目標的實現。"

Pharming首席醫學官、醫學博士、公共衛生碩士Anurag Relan對此評論道：

"在我們繼續尋求更好地理解APDS這一近期才被定性的罕見疾病的同時，我們仍然致力于與世界各地的研究人員和醫生分享我們的研究成果。基于這一承諾，我們很高興在美國血液學學會的旗艦期刊上發表這項leniolisib III期臨床試驗的結果。

APDS患者群體及其家庭一直生活在需求得不到滿足和沒有靶向治療的環境中，這項研究的發表是改善這一群體患者旅程不可或缺的一步。我們很自豪地分享這些結果，這些結果證明leniolisib是一種耐受性良好的APDS靶向治療藥物。我們感謝所有研究參與者和研究人員的努力，感謝他們在leniolisib的開發中發揮的重要作用。"