為目前證實唯一優效于生長激素日制劑的長效生長激素
上海2022年11月17日 /美通社/ -- 專注于內分泌相關治療領域的創新型生物醫藥公司維昇藥業（VISEN Pharmaceuticals）今天首次對外公布其長效生長激素（周制劑）——隆培促生長素（lonapegsomatropin）3期關鍵臨床試驗的主要研究數據。該試驗針對中國生長激素缺乏癥（GHD）兒童，隆培促生長素是一種每周給藥一次且釋放未經修飾生長激素的前藥。
研究結果表明，隆培促生長素或生長激素日制劑治療52周后，年化生長速率（AHV）分別為10.66 厘米/年和9.75 厘米/年 (組間差異0.91，95% 置信區間：0.37 ~ 1.45，p=0.0010)，達成研究主要終點，即隆培促生長素非劣于生長激素日制劑。根據預設的統計檢驗，主要終點的分析結果也證實隆培促生長素優于生長激素日制劑。多個預設的敏感性分析證實了結果的穩健性。安全性結果顯示隆培促生長素耐受性良好，安全性特征與生長激素日制劑相當。
目前中國已上市的生長激素絕大多數都是每日注射的短效制劑。隆培促生長素是從Ascendis Pharma引進、基于創新的"TransCon暫時連接"技術[1]研發的一種新型長效生長激素，只需每周注射一次。注射后，連接結構以特定速率自動裂解，并以可控的方式釋放未經修飾的生長激素。維昇的3期關鍵臨床試驗是一項針對中國兒童生長激素缺乏癥治療的隨機、開放、陽性對照臨床試驗，由中華醫學會兒科學分會副主任委員、華中科技大學附屬同濟醫院兒科學系主任羅小平教授領銜作為主要研究者。
羅小平教授進一步解讀主要研究數據時表示："從第13周開始，AHV在隆培促生長素組明顯高于生長激素日制劑組。與基線相比，第52周的身高標準差積分(SDS)[2]在隆培促生長素組和生長激素日制劑組分別增加1.01和0.83 (p=0.0015)；且第13周開始，隆培促生長素組身高SDS改善更明顯。在52周治療期間，兩組的平均胰島素樣生長因子-1（IGF-1）SDS均增加至正常范圍內且隆培促生長素組相對較高。IGF-1為肝臟對生長激素反應時產生的一種多肽，其生理作用主要為刺激軟骨細胞增殖、分化和膠原的合成[3]。GH-IGF 的增強/拮抗系統可增強生長激素的合成代謝作用，同時減弱糖異生和脂肪分解的生長激素潛在不良效應[4]。"
維昇藥業首席執行官兼執行董事盧安邦先生表示："根據已上市產品的公開數據，隆培促生長素是目前唯一證實對比生長激素日制劑優效的長效產品，今天宣布的此項中國3期臨床試驗的52周關鍵數據，‘頭對頭'證實了每周一次隆培促生長素非劣且優效于生長激素日制劑，安全性與生長激素日制劑相當。本研究與全球關鍵性3期研究（heiGHt研究）結果一致，顯示隆培促生長素治療GHD兒童具有顯著的療效和良好的安全性，期待為中國兒童患者提供一種新型長效生長激素的治療選擇。"
隆培促生長素在大中華區以外的全球臨床開發由Ascendis Pharma A/S負責，該藥已分別于2021年8月和2022年1月被美國食品和藥品監督管理局（FDA）及歐盟委員會（EC）批準用于兒童生長激素缺乏癥。
