中國(guó)北京和美國(guó)馬薩諸塞州劍橋市2022年7月15日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱“北海康成”, 股票代碼“1228.HK”），是一家全球化的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，北海康成致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布，在北京首都兒科研究所開展的CAN108（maralixibat）治療膽道閉鎖（BA）的II期EMBARK研究中，已完成在中國(guó)的首例患者給藥。該治療BA的全球EMBARK研究，是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)對(duì)照的II期研究，旨在評(píng)價(jià)CAN108治療Kasai手術(shù)后BA患者的有效性和安全性，預(yù)期將在全球招募72例患者，其中包括在中國(guó)招募20例患者。

北海康成和Mirum制藥公司（以下簡(jiǎn)稱“Mirum”）已簽訂了maralixibat在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化獨(dú)家許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議條款，北海康成已獲得在大中華區(qū)針對(duì)阿拉杰里綜合征（ALGS）、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）開發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家授權(quán)。

北海康成創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士表示，“我們很高興在北京久負(fù)盛名的首都兒科研究所完成膽道閉鎖CAN108試驗(yàn)在中國(guó)的首例患者給藥。伴隨著用于治療阿拉杰里綜合征（ALGS）的CAN108在博鰲樂成國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)獲批‘先行先試’，我們正在中國(guó)推進(jìn)CAN108的兩個(gè)適應(yīng)癥，同時(shí)希望為罕見肝病患者帶來新的治療方案。”

關(guān)于膽道閉鎖（BA）

膽道閉鎖（BA）是一種在出生后前幾周出現(xiàn)的膽管系統(tǒng)進(jìn)行性炎癥性疾病，表現(xiàn)為長(zhǎng)時(shí)間的黃疸、無膽汁糞便和尿色較深。BA的病因和發(fā)病機(jī)制仍不明確，可能是多因素的。西方國(guó)家BA的患病率估計(jì)為0.5 - 0.8/10,000例活產(chǎn)嬰兒，低于亞洲人報(bào)告的患病率（日本1.04/10,000；中國(guó)臺(tái)灣地區(qū)1.78/10,000）。BA在西方國(guó)家是公認(rèn)的孤兒病，其與膽汁淤積性肝病損傷、進(jìn)行性纖維化直至肝硬化相關(guān)，導(dǎo)致門靜脈高壓和肝衰竭，需要進(jìn)行肝移植，如果不給予治療，將會(huì)危及生命。標(biāo)準(zhǔn)治療是Kasai手術(shù)作為一線干預(yù)。然而，大約40% - 50%接受Kasai手術(shù)的患者在2歲之前仍需要進(jìn)行肝移植，這使BA成為全球兒童肝移植的主要原因，且突顯了BA大量未滿足的醫(yī)療需求。

關(guān)于EMBARK研究

EMBARK是Mirum申辦的全球II期研究，旨在評(píng)價(jià)maralixibat治療Kasai術(shù)后BA受試者的有效性和安全性（NCT04524390）。此研究包括26周的隨機(jī)對(duì)照治療，然后是78周開放性擴(kuò)展期，正在北美、歐洲和亞洲（包括中國(guó)）的多個(gè)研究中心開展。目前尚無藥物獲批用于BA患者的治療。

關(guān)于LIVMARLI^®（maralixibat）口服液

LIVMARLI^®（maralixibat）口服溶液是一種口服的、每日一次的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（IBAT）抑制劑，已經(jīng)獲得美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn)用于治療一歲以上的阿拉杰里綜合征 （ALGS）患者的膽汁淤積性瘙癢癥，而且也是唯一獲得 FDA 批準(zhǔn)的治療與阿拉杰里綜合征相關(guān)的膽汁淤積性瘙癢癥的藥物。欲了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問LIVMARLI.com。

LIVMARLI^®目前正在其他罕見膽汁淤積性肝病的后期臨床研究中進(jìn)行評(píng)估，包括進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）。在美國(guó)，LIVMARLI^®已獲得阿拉杰里綜合征和進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥II型的突破性療法資格，以及阿拉杰里綜合征、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥和膽道閉鎖的孤兒藥資格。

北海康成制藥有限公司簡(jiǎn)介

北海康成制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家全球化的罕見病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司目前擁有13個(gè)具有可觀市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組合，其中包括三種已獲批上市產(chǎn)品和10個(gè)在研藥物。這些產(chǎn)品均針對(duì)一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥，比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括阿拉杰里綜合征、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥和膽道閉鎖，以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。北海康成將外部合作與內(nèi)部研究相結(jié)合，以建立下一代基因治療技術(shù)。公司的全球合作伙伴包括不限于Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學(xué)院、LogicBio、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部和Scriptr Global等。 如需了解更多關(guān)于北海康成制藥有限公司的信息，請(qǐng)?jiān)L問：www.canbridgepharma.com。

前瞻性陳述

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