德國柏林和美國加利福尼亞州布里斯班2022年1月12日 /美通社/ -- 拜耳集團與 Mammoth Biosciences 公司（簡稱Mammoth）于 2022 年 1 月 10 日宣布一項戰(zhàn)略合作與選擇權(quán)協(xié)議，旨在利用 Mammoth 的 CRISPR 系統(tǒng)開發(fā)體內(nèi)基因編輯療法。目前 Mammoth 公司正在利用自然多樣性驅(qū)動下一代 CRISPR 產(chǎn)品。
Mammoth 公司開創(chuàng)性的基因編輯技術(shù)是一項關(guān)鍵技術(shù)，同時也是單獨的治療方法。它將極大地增強拜耳的創(chuàng)新能力，更快地開發(fā)能為患者帶來顯著影響的療法，并進一步強化公司近期建立的細胞和基因治療平臺。根據(jù)協(xié)議條款，兩家公司即將開展的合作，將以肝臟靶向疾病為重點。
拜耳集團管理委員會成員、拜耳處方藥全球總裁 Stefan Oelrich 說：“Mammoth 的新型 CRISPR 系統(tǒng)與公司現(xiàn)有的基因增強及誘導多能干細胞 (iPSC) 平臺相結(jié)合，將釋放我們細胞和基因治療策略的全部潛力。與 Mammoth 頂尖科研團隊合作是一個重要支柱，將支持我們改善那些身患目前難治型疾病患者的生活。”
Mammoth 公司首席商務(wù)官兼治療戰(zhàn)略負責人 Peter Nell 博士表示：“我們很高興與拜耳合作。基于我們新型 CRISPR 系統(tǒng)技術(shù)飛躍，這項合作結(jié)合了拜耳在藥物開發(fā)領(lǐng)域的優(yōu)勢專長。在雙方的共同努力下，我們將有可能通過開發(fā)基于 CRISPR 的方法以滿足臨床所面臨的適當緊迫性，使患者受益，同時確保學術(shù)的卓越性與安全性。”
細胞和基因療法是藥物開發(fā)領(lǐng)域發(fā)展的下一階段。通過解決疾病的根本成因，這些新型療法具有通過一次性治療永久逆轉(zhuǎn)疾病的潛力。當在活體外（體外）使用時，基因編輯是細胞療法的關(guān)鍵推動力，當在活體內(nèi)（體內(nèi)）使用時，可以針對具有高度未滿足醫(yī)療需求的多種遺傳疾病實現(xiàn)靶向治療。
Mammoth 公司包括 Cas14 和 Cas? 在內(nèi)的超小型 Cas 酶專有工具包，允許將擴展的高保真基因編輯與靶向系統(tǒng)遞送相結(jié)合。根據(jù)協(xié)議，拜耳有權(quán)使用這一新型基因編輯技術(shù)。基于這些新型 CRISPR 系統(tǒng)的超緊湊尺寸，該技術(shù)具有優(yōu)越的體內(nèi)應(yīng)用潛力。
根據(jù)協(xié)議條款，Mammoth 公司將獲得 4,000 萬美元的預付款，并有資格獲得目標期權(quán)行權(quán)費用以及超過 10 億美元的未來潛在里程碑付款，這些付款基于成功完成特定研究、開發(fā)以及商業(yè)等里程碑事件，涉及五個預先選擇的體內(nèi)適應(yīng)癥，其中首先關(guān)注肝臟靶向疾病。此外，拜耳將支付研究經(jīng)費以及分層特許權(quán)使用費，最高可達凈銷售額的兩位數(shù)百分比。與此同時，兩家公司還正在非排他性基礎(chǔ)上探索體外項目相關(guān)工作。
關(guān)于拜耳
拜耳作為一家跨國企業(yè)，在生命科學領(lǐng)域的健康與農(nóng)業(yè)方面具有核心競爭力。公司致力于通過產(chǎn)品和服務(wù)，幫助人們克服全球人口不斷增長和老齡化帶來的重大挑戰(zhàn)，造福人類和地球繁榮發(fā)展。拜耳致力于推動可持續(xù)發(fā)展并對業(yè)務(wù)產(chǎn)生積極影響。同時，集團還通過科技創(chuàng)新和業(yè)務(wù)增長來提升盈利能力并創(chuàng)造價值。在全球，拜耳品牌代表著可信、可靠及優(yōu)質(zhì)。在 2020 財年，拜耳的員工人數(shù)約為 100,000 名，銷售額為 414 億歐元。不計特殊項目的研究開發(fā)投入為 49 億歐元。更多信息請見 www.bayer.com。
關(guān)于 Mammoth Biosciences
Mammoth 公司正在利用生命的多樣性驅(qū)動下一代 CRISPR 產(chǎn)品。通過新型 CRISPR 系統(tǒng)的發(fā)現(xiàn)與工程化，該公司正充分發(fā)揮其平臺的潛力來讀取和寫入生命代碼。 Mammoth 旨在利用一流的體內(nèi)和體外療法開發(fā)永久性基因治愈療法，并通過按需診斷普及疾病檢測。利用其內(nèi)部研發(fā)和對 Cas12、Cas13、Cas14 和 Cas? 的獨家許可，Mammoth 可以為生命科學研究、醫(yī)療保健、農(nóng)業(yè)、生物防御等提供增強的診斷和基因組編輯技術(shù)。 Mammoth 總部位于美國舊金山灣區(qū)，由 CRISPR 先驅(qū)和諾貝爾獎獲得者 Jennifer Doudna 和 Trevor Martin、Janice Chen 以及 Lucas Harrington 共同創(chuàng)立。該公司得到了頂級機構(gòu)投資者的支持，包括 Redmile Group、Foresite Capital、Senator Investment Group、Sixth Street、Decheng、Mayfield、NFX 和 8VC。
前瞻性聲明
本新聞稿包括拜耳集團管理層基于當前設(shè)想和預測所作的前瞻性聲明。各種已知和未知的風險、不確定性和其它因素均可能導致公司未來的實際運營結(jié)果、財務(wù)狀況、發(fā)展或業(yè)績與上述前瞻性表述中所作出的估計產(chǎn)生重大差異。這些因素包括在拜耳官方網(wǎng)站 http://www.bayer.com/ 上公開的拜耳各項報告。本公司沒有責任更新這些前瞻性聲明或使其符合未來發(fā)生的事件或發(fā)展。
