上海2021年12月20日 /美通社/ -- 2021年12月16日，權威醫學雜志《JAMA Oncology》（影響因子31.777）在線發表阿帕替尼的一項III期臨床研究（REALITY） -- 甲磺酸阿帕替尼片治療局部進展/轉移性放射性碘難治性分化型甲狀腺癌（RAIR-DTC）患者的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照臨床研究。此研究由北京協和醫院的林巖松教授和南京金陵醫院的秦叔逵教授發起，在全國21個研究中心展開，由恒瑞醫藥中央醫學事務部團隊支持完成。

該研究于2016年12月啟動，在全國21個研究中心開展，總計入組92例局部進展/轉移性放射性碘難治性分化型甲狀腺癌受試者，按1：1隨機分為阿帕替尼組（500mg，qd）和安慰劑組。主要研究終點-研究者評估的無進展生存期（PFS）達到了預設的優效結果，p<0.001。相比于安慰劑，阿帕替尼可以顯著延長患者的PFS（22.2個月對比4.5個月），降低74%的疾病進展或死亡風險。亞組分析顯示無論是年齡、性別、體力狀態（ECOG）評分、亞型、轉移部位還是碘-131攝取情況，阿帕替尼均顯示出PFS獲益。阿帕替尼組的中位生存期還未達到，而安慰劑組為29.90個月，死亡風險比下降了58%（p<0.05）。其他次要終點結果，阿帕替尼組客觀緩解率（ORR）為54.3%，疾病控制率（DCR）為95.7%，均顯著高于安慰劑組。阿帕替尼的中位至緩解時間（TTR）為1.9個月，中位持續緩解時間（DoR）為22.4個月。

此外，研究納入了8例既往接受過VEGFR抑制劑治療的受試者，其中阿帕替尼組3例達到部分緩解（PR），2例疾病穩定（SD）。顯示阿帕替尼對于既往接受過VEGFR抑制劑的患者可以產生獲益。

安全性方面，高血壓、手足綜合征和蛋白尿是最常見的不良事件，總體可耐受和控制。

研究結果顯示，阿帕替尼可顯著延長RAIR-DTC患者的PFS和OS，安全性可耐受。推薦阿帕替尼作為RAIR-DTC患者新的標準治療方案。

甲磺酸阿帕替尼是恒瑞醫藥歷時10年研發的具有自主知識產權的1類創新藥，是全球第一個晚期胃癌口服小分子靶向藥物。于2014年10月獲批用于既往至少接受過2種系統化療后進展或復發的晚期胃腺癌或胃-食管結合部腺癌的治療，2020年12月獲批用于既往接受過至少一線系統性治療后失敗或不可耐受的晚期肝細胞癌的治療，目前兩個適應癥均納入國家醫保目錄。REALITY研究的成功發表不僅證明國產原研藥物在RAIR-DTC大有可為，同時也代表了國際同道對于阿帕替尼治療RAIR-DTC療效的認可。

該研究在2020年的歐洲內科腫瘤學會（ESMO）會議上獲得了口頭報告機會，并納入官方薈萃點評（Highlights），同步納入《中國臨床腫瘤學會（CSCO）甲狀腺癌診療指南（2021版）》，獲II級專家推薦。期待恒瑞原研甲磺酸阿帕替尼涌現更多研究成果，造福更多腫瘤患者。