中國北京和美國馬薩諸塞州劍橋2021年11月1日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”）是一家立足于中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北海康成致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司于今日宣布與位于西雅圖的華盛頓大學醫學院達成一項為期兩年的研究贊助協議，用于罕見神經肌肉疾病 -- 杜氏肌營養不良癥（DMD）的基因治療研究。該項目將在Jeffery Chamberlain 博士（神經學、醫學和生物化學系教授，華盛頓大學醫學院肌營養不良癥的McCaw榮譽講座教授，以及西雅圖Paul D. Wellstone肌營養不良癥合作研究中心主任）指導下進行。華盛頓大學神經學系助理教授Guy Odom 博士將擔任聯合首席研究員。
Chamberlain博士是肌肉疾病基因治療領域的國際知名專家和頂尖科學家之一。他的實驗室一直致力于研究肌營養不良的機制，特別是抗肌營養不良蛋白的結構和基因治療方法，并率先發現可用于肌肉的系統性基因遞送的腺相關病毒（AAV）載體。
北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示：“我們很高興能與Chamberlain博士達成這項研究協議，他在DMD研究領域幾十年來一直處于世界領先地位。我們也在積極推進神經肌肉疾病基因治療研究計劃。杜氏肌營養不良癥是最常見的遺傳性神經肌肉疾病，盡管最近外顯子跳躍療法獲批，但仍然不能滿足臨床需求。目前尚未發現這種致命性疾病的最佳基因療法。我們期待與Chamberlain博士和他的團隊合作開展創新研究，以及可能由此產生的創新療法。”
