上海、北京、香港2021年7月5日 /美通社/ -- 中國罕見病藥物研發(fā)和商業(yè)化平臺企業(yè)曙方醫(yī)藥旗下的曙方（上海）醫(yī)藥科技有限公司（Sperogenix (Shanghai) MedTech Co., Ltd. 以下簡稱“曙方醫(yī)藥”）與致力于創(chuàng)新藥物研發(fā)的中國新興生物醫(yī)藥企業(yè)上海和譽生物醫(yī)藥科技有限公司（Abbisko Therapeutics Co., Ltd. 以下簡稱“和譽醫(yī)藥”）達成獨家授權協(xié)議，在大中華地區(qū)合作開發(fā)創(chuàng)新藥ABSK021針對神經(jīng)系統(tǒng)罕見病領域適應癥的應用。

根據(jù)獨家授權協(xié)議，曙方醫(yī)藥將獲得在中國大陸、香港及澳門特別行政區(qū)（以下合稱“授權地區(qū)”）開發(fā)、生產(chǎn)、商業(yè)化ABSK021的獨家權利，適應癥范圍為非腫瘤神經(jīng)系統(tǒng)罕見病，其中肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）是曙方醫(yī)藥將開發(fā)的首個適應癥。和譽醫(yī)藥將獲得來自曙方醫(yī)藥的首付款及一系列里程碑付款，以及產(chǎn)品年凈銷售額分成，并保留除上述地區(qū)及適應癥范圍外的權利。曙方醫(yī)藥將負責ABSK021用于ALS適應癥在授權地區(qū)內(nèi)的臨床前研究、概念驗證性臨床、關鍵性臨床、上市后研究等一系列開發(fā)工作，以及產(chǎn)品的注冊申報和商業(yè)化。

ABSK021是一款口服、高特異性、高選擇性集落刺激因子-1受體（colony-stimulating factor 1 receptor，CSF-1R）拮抗劑，目前正在中國和美國開展腫瘤患者中的安全性、耐受性與藥代動力學Ib期臨床研究。初步臨床數(shù)據(jù)已展現(xiàn)出ABSK021良好的耐受性、藥代動力學特性及對靶點的有效抑制。CSF-1R信號傳導是小膠質(zhì)細胞發(fā)育和存活的必要條件，而存有大量活化的小膠質(zhì)細胞是ALS病人神經(jīng)退化的標志之一。臨床前研究表明抑制CSF-1R可延緩多種ALS動物模型中的疾病進展。

肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）俗稱“漸凍癥”，2014年夏天，一場在全球廣受關注的“冰桶挑戰(zhàn)”活動讓“漸凍癥”這一罕見疾病為人所知。ALS的臨床特征為進行性加重的肢體無力、肌肉萎縮合并錐體束征，伴言語不清、吞咽困難等球部癥狀，呼吸肌受累可出現(xiàn)呼吸困難，并最終因營養(yǎng)和呼吸衰竭而死亡。中華醫(yī)學會神經(jīng)病學分會ALS協(xié)作組一項對全國醫(yī)保數(shù)據(jù)的研究表明，中國ALS的年發(fā)病率為1.62/10萬，年患病率為2.97/10萬。目前該病尚缺乏特效治療，預后不良，中位生存期僅為3至5年，對患者家庭和社會帶來了沉重的照護及經(jīng)濟負擔。

曙方醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長、首席執(zhí)行官嚴知愚先生表示：“肌萎縮側(cè)索硬化癥等神經(jīng)系統(tǒng)罕見病對患者生存時間和生活質(zhì)量造成嚴重影響，給患者家庭和社會帶來沉重負擔，亟需一系列創(chuàng)新療法改善這一疾病領域現(xiàn)狀。神經(jīng)系統(tǒng)罕見病是曙方醫(yī)藥重點布局的領域，此次與和譽醫(yī)藥的強強合作，將加速ABSK021的臨床開發(fā)和商業(yè)化進程，進一步完善曙方該領域產(chǎn)品組合，以期建立曙方醫(yī)藥在神經(jīng)系統(tǒng)罕見病領域的國內(nèi)領先地位。”

和譽醫(yī)藥創(chuàng)始人兼CEO徐耀昌博士表示：“此次與曙方醫(yī)藥的合作令人鼓舞，展現(xiàn)出ABSK021這一CSF-1R創(chuàng)新藥物在神經(jīng)系統(tǒng)疾病領域的巨大潛力。曙方在罕見病領域的臨床研發(fā)和商業(yè)化能力與豐富經(jīng)驗讓人印象深刻，我們堅信與曙方的合作將進一步加快ABSK021的開發(fā)進程，使中國廣大罕見病患者早日受益。”