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中國蘇州和上海2021年4月10日 /美通社/ -- 亙喜生物科技集團（納斯達克股票代碼：GRCL；簡稱“亙喜生物”）一家致力于開發高效、經濟的細胞療法用于癌癥治療的全球臨床階段生物制藥公司，今日在美國癌癥研究協會（AACR）年會上以電子海報形式公布其基于TruUCAR平臺開發的通用型同種異體候選產品GC027治療復發或難治急性T淋巴細胞白血病（r/r T-ALL）成人患者的最新長期隨訪數據。
基于TruUCAR平臺開發的GC027是一款首次用于人體試驗、靶向CD7的通用型同種異體CAR-T單藥療法。目前，公司正在中國開展一項多中心的、由研究者發起的I期臨床試驗，旨在評估GC027治療復發或難治性T-ALL成人患者的安全性及有效性。在AACR 2020年會上，亙喜生物曾以口頭報告形式首次公布研究結果。
截至2021年2月4日的最新數據，展示了最初入組及后續入組受試者的長期隨訪情況。結果顯示，受試者的中位既往治療數為6次，入組后均接受了TruUCAR GC027的單次輸注治療，輸注劑量為以下三種劑量水平之一：0.6x107細胞/千克、1.0x107細胞/千克或1.5x107細胞/千克。全部6名（100%）受試者均達到完全緩解，包括血細胞數量完全或未完全恢復（CR/CRi）；其中，5名（83%）患者更是達到了最小殘留病灶陰性的完全緩解（MRD-CR）。在接受治療6個月后，該5名患者中的3名（60%）仍然保持MRD-CR狀態。針對最初5名受試者進行的18.5個月隨訪結果顯示，1名患者在16.8個月時仍然保持MRD-CR狀態；1名患者保持了9個月的MRD-CR狀態；1名原發難治性（對VDP化療方案無響應）的患者保持MRD-CR狀態達7個月。此外，另1名患者最初表現為高腫瘤負荷以及廣泛性髓外病變，在接受了TruUCAR GC027療法后，經PET-CT掃描確認，所有髓外病灶均已清除，且患者在第28天達到MRD-CR狀態。
所有6名患者均對TruUCAR GC027的單次輸注耐受良好，且未觀察到神經毒性事件（ICANS）或急性移植物抗宿主病（aGvHD）的發生。所有患者都出現了不同程度的細胞因子釋放綜合征（CRS），但在包括使用托珠單抗在內的標準治療后，均得到有效控制。總體安全性與此前觀察到的結果一致。
亙喜生物首席醫學官Martina Sersch博士表示：“當前，針對r/r T-ALL的治療手段極為有限，患者難以取得理想的臨床獲益。此次GC027相關研究的長期隨訪數據呈現出積極結果，預示著該候選產品有望成為一種極具潛力的、僅需單次輸注的同種異體CAR-T細胞單藥療法。接下來，我們將在全球范圍內加速推進這款基于亙喜生物TruUCAR平臺開發的創新產品的臨床進展，并進一步拓展T-ALL以外的其他適應癥，以求解決更多臨床未滿足需求。”
GC027 研究者發起的臨床研究（IIT）主要研究者，重慶新橋醫院（陸軍軍醫大學第二附屬醫院）血液病醫學中心主任張曦教授表示：“急性T淋巴細胞白血病（T-ALL）是一種侵襲性極強的惡性血液腫瘤，患者復發率和死亡率都很高。復發患者預后差，治療選擇非常有限，5年以上生存率小于10%。亙喜生物獨有的通用型CAR-T細胞療法GC027，由無需人類白細胞抗原（HLA）匹配的健康供者T細胞制備，有望為難治復發的CD7陽性急性T淋巴細胞白血病提供新的治療選擇。我們期待該項療法能早日造福患者。”
電子海報鏈接：https://cattendee.abstractsonline.com/meeting/9325/Presentation/4633
摘要鏈接：https://www.abstractsonline.com/pp8/#!/9325/presentation/4633
關于GC027
GC027是一款首次用于人體試驗、靶向CD7的通用型同種異體CAR-T療法，針對性治療T-ALL成人患者。該候選產品使用無需人類白細胞抗原（HLA）匹配的健康供者的T細胞進行制備。基于亙喜生物具有知識產權的TruUCAR平臺開發，GC027利用雙功能CAR設計，特異性靶向患者自身的T細胞和自然殺傷（NK）細胞，以防后者直接針對外源性或同種異體CAR-T細胞，引發患者的排斥反應。通過這一創新設計，GC027候選產品能在無需與額外的強效免疫抑制劑聯用的情況下，在患者的免疫系統中存活，從而成為一種差異化的單藥療法。
關于T-ALL
T細胞惡性腫瘤是一系列與T淋巴細胞有關的癌癥，包括急性T淋巴細胞白血病（T-ALL）。T-ALL的標準治療包括放/化療和干細胞移植。標準化療方案只有30%-40%的響應率，且響應患者的中位總生存期為6個月。T細胞惡性腫瘤患者的復發率和死亡率通常都很高。復發患者預后較差，治療選擇極為有限，5年以上生存期不足10%。由于共有的表面抗原和潛在的惡性細胞污染，針對T-ALL的CAR-T細胞療法發展滯后。另外，自2005年FDA批準奈拉濱（由GlaxoSmithKline完成商業化上市）以來，尚未有任何其他針對T-ALL的新療法獲批。全球每年約有64,000名患者確診患有ALL；2020年，美國確診患者數量約為6,000名。T-ALL患者約占所有ALL成人確診患者的25%。[1]
關于TruUCAR
TruUCAR是亙喜生物具有知識產權的技術平臺，旨在開發高質量的“通用型”同種異體CAR-T細胞療法，進一步降低成本的同時，提供更好的便利性。TruUCAR通過基因編輯實現差異化設計，可在無需與免疫抑制性藥物聯用的情況下，分別控制宿主抗移植物排斥反應（HvG）和移植物抗宿主病（GvHD）。TruUCAR平臺的主導候選產品GC027使用無需人類白細胞抗原（HLA）匹配的健康供者的T細胞進行制備。TruUCAR平臺通過雙功能CAR或雙CAR的創新設計，在無需與額外的強效免疫抑制劑聯用，以誘導更深的免疫抑制的情況下，減少宿主抗移植物排斥反應（HvG），實現同種異體CAR-T細胞單藥治療。
關于亙喜生物
亙喜生物科技集團（簡稱“亙喜生物”）是一家致力于發現和開發突破性細胞療法的全球臨床階段生物制藥公司。利用其開創性FasTCAR和TruUCAR技術平臺，亙喜生物正在開發多項自體和同種異體的豐富臨床階段癌癥治療產品管線。這些產品有望攻克傳統CAR-T療法持續存在的重大行業挑戰，包括生產時間長、生產質量欠佳、治療成本高和對實體瘤缺乏有效治療等。如需進一步了解亙喜生物，請訪問www.gracellbio.com / 關注領英賬號@GracellBio。
關于前瞻性陳述的警戒性聲明
該新聞稿中針對未來預期、計劃、前景以及其他非歷史事實的聲明可能包含根據《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定義的“前瞻性聲明”。這些聲明包括但不限于與本次發行的預計交易及完成時間相關的聲明。這些聲明可能但不一定包含下列詞匯以及相對應的否定形式或相似的詞匯：目的為、預期、相信、 估計、預計、預測、打算、可能、前景、計劃、潛在、推想、擬定、尋求、可能、應該、將。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異，也無法確保任何前瞻性聲明會實現。這些重要因素包括與市場情況、基于預測條款完成公開發行的不確定性，以及向美國證監會提交的最終募股說明書中《風險因素》章節所提到的其他風險因素。任何本聲明中的前瞻性聲明僅反應當前的預期，亙喜生物并無責任公開更新或回顧任一前瞻性聲明，無論是基于新信息、未來事件或是其他原因。請讀者不要在本新聞稿出版日之后依賴前瞻性聲明。
媒體聯系人
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marvin.tang@gracellbio.com
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| [1] D.I. Marks, C. Rowntree, Management of adults with T-cell lymphoblastic leukemia, Blood 2017 |
