昆明2020年12月19日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，旗下藥代動力學（PK）指導下的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT®正式上市，供熟悉血友病A治療的執業醫療專業人士（HCP）使用，輔助16歲及以上（體重45 kg及以上）A型血友病患者接受百因止®（注射用重組人凝血因子VIII）的預防治療。myPKFiT®是中國首個且目前唯一NMPA批準支持A型血友病藥代動力學（PK）指導下的管理工具，與百因止®配合使用，可降低出血風險，優化患者的治療效果和藥物可及性，提升患者治療信心并改善依從性，助力患者實現“零出血”的治療目標。目前，myPKFiT®已在全球超過50個國家及地區上市，近1,100家醫療機構注冊使用，累計惠及全球8,000多位患者。
myPKFiT上市啟動儀式
中國血友病診療領域未盡需求多 亟待創新治療方案助力患者實現“零出血”
我國血友病患者人數為13.6萬，其中A型血友病患者占80%-85%[1]。由于認知有限和經濟負擔等問題，目前大部分患者仍普遍采用低劑量的治療方案。臨床實踐表明，該方案并不能減少關節病變且仍有出血的情況發生。如果患者反復出血且不及時治療的話，會導致關節畸形或假腫瘤形成，嚴重者可危及生命[2]。事實上，血友病患者只需接受長期規律性的規范化治療，可有效降低出血頻次，實現“零出血”并回歸正常生活。
然而，由于患者存在不同的出血傾向、生活方式和藥物代謝速度，單純通過改變藥物劑量的統一治療方案并不能滿足每一位患者的需求。近年來，個體化治療方案越來越受到重視，世界血友病聯盟（World Federation of Hemophilia）最新指南[3]和《血友病治療中國指南（2020年版）》均特別強調了個體化預防治療的重要性。
個體化治療方案基于藥代動力學，通過凝血因子劑量和給藥間隔的最佳化，使患者維持足夠止血的FⅧ水平。該方案全面考慮了患者的出血表型（如第一次關節出血的年齡）、凝血因子的藥代動力學特點、患者的日常活動情況和可預期的出血危險、是否存在關節病變及患者依從性等多方面因素，有效避免治療不足或過度情況的發生[4]并改善患者的生活質量[5]。
myPKFiT®配合百因止®（注射用重組人凝血因子VIII）使用，助力患者實現“零出血”
myPKFiT® 基于包含中國患者的大樣本數據建模并采用經驗證的貝葉斯方法[6], [7]，只需采集2份血樣，可準確、智能地運算出每位患者的藥代動力學參數，幫助醫療專業人士制定個體化治療方案并了解患者體內的因子水平情況，使患者合理安排日常活動。根據一項UK-PK研究的中期分析數據顯示，PK指導下的規范化治療使零出血患者比例提升至50%，患者依從性提升90%[8]。治療費用方面，根據一項比較研究顯示，與標準治療相比，PK指導下的治療可減少30%輸注次數[9]，降低整體治療費用的10.67%[10]。
“傳統的PK分析臨床應用困難較大，不僅采樣繁瑣，而且由于患者體內FVIII降至某一谷水平所需時間也不盡相同，因此較難評估。“中國醫學科學院血液病醫院血栓止血診療中心主任楊仁池教授表示：” myPKFiT®可根據PK分析結果客觀地指導個體化治療方案制定，避免患者因治療不足而導致的關節反復出血或殘疾，助力患者實現‘零出血’的治療目標，像正常人一樣生活。”
中國醫學科學院血液病醫院血栓止血診療中心主任楊仁池教授發表開幕致辭
“myPKFiT®是第一個通過國家藥品監督管理局批準的A型血友病個體化管理醫用軟件，對中國血友病領域的診療發展具有劃時代的意義。血友病是終生性疾病，需根據患者的不同情況進行全生命周期的疾病管理。”武田中國總裁單國洪先生表示：“myPKFiT®的上市不僅推動中國血友病領域進入精準化、數字化的治療新紀元，更幫助中國患者行隨心動，暢享自由人生。未來，武田將繼續發揮在血友病領域累積的先進技術優勢和多年經驗，積極攜手各方，推動中國血友病領域診療水平與醫療服務的雙升級。”
武田中國總裁單國洪先生發表開幕致辭
未來，myPKFiT®有望上市患者管理端，患者可更好了解自身體內的因子水平，進一步提升治療信心并改善依從性。
大力開展預防治療，進一步提高我國血友病患者生活質量
[1] The Prevalence of Hemophilia in Mainland China: a systematic review and meta-analysis, Southeast Asian J Trop Med Public Health. 2014 Mar;45(2):455-66
[2] 《罕見病診療指南（2019版）》，人民衛生出版社，2019, 177
[3] 開啟血友病個體化治療新時代，血液前沿，2020年10月10日，https://mp.weixin.qq.com/s/CyA2ixwY1xeo03qkZ10lNA
[4] 《血友病治療中國指南(2020年版)》，中華血液學雜志，2020,41 (2020-04-16).
[5] 大力開展預防治療，進一步提高我們血友病患者生活質量，2015 Jul;36(7)，https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7342648/
[6] myPKFiT? Device User Manual. Version 2.0.
[7] Björkman S et al. 2012.
[8] UKPK trial interim analysis: Use of Pharmacokinetic intervention to optimise Factor VIII prophylaxis in severe haemophilia A，https://www.postersessiononline.eu/173580348_eu/congresos/WFH2018/aula/-T-MP_87_WFH2018.pdf
[9] A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A management, https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1538-7836.2011.04611.x
[10] PK-driven prophylaxis versus standard prophylaxis: When a tailored treatment may be a real and achievable cost-saving approach in children with severe hemophilia A，https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/28692842/
