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美國馬薩諸塞州劍橋、荷蘭鹿特丹和中國蘇州2020年09月30日 /美通社/ -- 處于臨床開發階段的全球生物制藥公司和鉑醫藥（HBM）今日宣布，已于近期在中國大陸完成全人源FcRn單克隆抗體，巴托利單抗（HBM 9161/HL161）治療重癥肌無力和原發免疫性血小板減少癥的兩項II期臨床試驗的首例患者給藥。這兩項臨床試驗旨在評價巴托利單抗在重癥肌無力與原發免疫性血小板減少癥患者中的安全性和有效性。
巴托利單抗（HBM9161）是一種全人源單克隆抗體（mAb），可阻斷FcRn-IgG相互結合，加速體內IgG的清除，從而達到有效治療致病性IgG介導的自身免疫性疾病的效果。臨床前研究和I期臨床試驗的數據顯示，巴托利單抗耐受性良好，能迅速降低IgG。巴托利單抗是首個被證實同時在中國和高加索人群中經皮下注射(SC)后能持續降低IgG的FcRn靶點藥物。針對該產品在免疫疾病領域的“廣譜”特質，我們正快速推進巴托利單抗在重癥肌無力（MG）、原發免疫性血小板減少癥（ITP）、Graves眼病(GO)、視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）等領域的研究，未來將有望形成“單產品管線”。
重癥肌無力(MG)是嚴重的神經肌肉疾病，其病理損害表現為骨骼肌收縮無力，無力控制自身動作，嚴重時甚至引發呼吸危險。在中國，大約有25萬患者受重癥肌無力困擾。由于療效不足和明顯的副作用，以及可及性問題，現有的治療手段比較有限。
原發免疫性血小板減少癥（ITP）是一種自身免疫性出血性疾病，通常血小板水平異常低下的患者會出現瘀斑、自發性出血，并增加致命性內臟器官出血事件。由于療效不足和明顯的副作用限制，目前包括脾切除術，抗CD20單抗等在內的治療方案不能滿足臨床需求。基于此需求，巴托利單抗治療原發免疫性血小板減少癥（ITP）的無縫II/III期臨床試驗已通過中國國家藥品監督管理局的審批，該項研究可完成II期研究后直接開展III期臨床研究，充分加速新一代療法的研發進程。
“巴托利單抗臨床研究的快速推進令人振奮，目前，針對重癥肌無力和原發免疫性血小板減少癥的兩項臨床II期試驗正在快速招募和入組中。在接下來的時間里，我們期待提供進一步的療效與安全性數據，加速臨床開發，早日為重癥肌無力患者及原發免疫性血小板減少癥患者帶來創新療法。”和鉑醫藥的創始人、董事長兼首席執行官王勁松博士表示，“基于巴托利單抗在治療眾多自身免疫性疾病方面的潛力，和鉑醫藥也將進一步推動針對更多適應癥的開發。”
